1月1日上午9時(shí)許
在中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院
神經(jīng)一科的治療室里
29歲的患者杜先生側(cè)臥在床上
準(zhǔn)備接受腰椎穿刺
即將注射到他體內(nèi)的
是曾因“70萬元一針”而備受關(guān)注的
脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物
諾西那生鈉
今天，《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2021年）》正式實(shí)施，諾西那生鈉等7種罕見病藥品被正式納入醫(yī)保。“入?！笔兹?，廣東、北京、上海、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個(gè)省市的醫(yī)院里有近20位SMA患者將接受諾西那生鈉治療。杜先生就是其中一員。
“再把頭往胸口那邊靠一點(diǎn)，背再拱起來一點(diǎn)?！敝猩酱髮W(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科主治醫(yī)師利婧逐步指引杜先生調(diào)整體位。杜先生左側(cè)臥在床上，屈膝抱團(tuán)，暴露出腰椎。
“背部和床盡量保持垂直，針刺進(jìn)去的時(shí)候稍微斜一點(diǎn)，慢慢地往上……”中山一院神經(jīng)外科主任醫(yī)師、教授張成來到現(xiàn)場(chǎng)指導(dǎo)。
另一邊廂，醫(yī)生徐睿愷已經(jīng)在醫(yī)院藥房整裝待發(fā)。他手上有一個(gè)保溫箱，里面是被低溫冷凍保存著的諾西那生鈉注射液。“可以把藥拿過來了?！睕]過多久，他收到了送藥的指令。
針尖扎進(jìn)入身體，杜先生攥緊拳頭?！胺潘梢稽c(diǎn)，正常呼吸，肚子別緊張。”醫(yī)護(hù)人員繼續(xù)耐心地引導(dǎo)。
腰椎穿刺完成，主治醫(yī)師何若潔把注射液從冰冷的保溫箱里取出來，握在手心里，把注射液復(fù)溫到25攝氏度左右。2分鐘后，測(cè)溫槍顯示注射液的溫度已經(jīng)合適。
利婧和何若潔兩人配合，用注射器將5毫升的諾西那生鈉注射液從小瓶子里吸出來?！斑@一步要特別小心，每一滴藥都是寶貴的，要盡量都吸到針管里來?！?/span>
全部吸取出來后，利婧緩緩把注射液注入杜先生體內(nèi)，完成了此次治療。注射后，杜先生要在床上躺臥6小時(shí)，避免引起顱內(nèi)低壓。
SMA是一種罕見病，患者可能逐漸感到肢體無力，而且情況會(huì)越來越差，難以逆轉(zhuǎn)?！皬?2歲就開始感覺運(yùn)動(dòng)有點(diǎn)乏力，到2015年確診這個(gè)病以后，每年都會(huì)感覺自己的力量變差。”杜先生說。如果不接受治療，SMA患者的肌肉力量可能逐步退化，最終因?yàn)楹粑蛘咄萄实瘸霈F(xiàn)問題而導(dǎo)致感染、死亡。
諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類藥物，能精準(zhǔn)靶向針對(duì)SMA的致病原因，讓人體產(chǎn)生更多的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)調(diào)節(jié)蛋白，有效改善患者運(yùn)動(dòng)、呼吸等重要功能、提高生存率。
2019年2月進(jìn)入中國時(shí)，諾西那生鈉注射液一針定價(jià)69.97萬元人民幣，患者需要在前63天注射4針，往后每4個(gè)月注射1針，終身用藥。
SMA屬于罕見病，在新生兒中患病率約為萬分之一，較小的患者群體和巨大的研發(fā)費(fèi)用，讓諾西那生鈉成為一類備受關(guān)注的高值罕見病藥。
2021年12月3日，國家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果“官宣”，7款罕見病治療藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄，其中就包括諾西那生鈉。
“此前，有的SMA患者，特別是一些嬰兒因治療費(fèi)用負(fù)擔(dān)過重或者其他原因而中斷就醫(yī)，我們會(huì)感到特別可惜。”作為諾西那生鈉注射液進(jìn)入醫(yī)保目錄后開出首批處方的醫(yī)生，利婧表示：“SMA是目前兩歲以下嬰兒的頭號(hào)遺傳病殺手。諾西那生鈉被納入醫(yī)保，讓我們‘有藥可用’‘有藥敢用’，真正惠及了SMA患者群體。”
此前，杜先生也對(duì)“70萬元一針”的諾西那生鈉望而卻步。從患者組織美兒SMA關(guān)愛中心了解到諾西那生鈉“入?！钡南?，杜先生重燃了人生希望。他回憶，當(dāng)時(shí)患者組織里很多病友都哭了，包括很多患兒的家長?！叭氡Ｒ院?，算上醫(yī)保報(bào)銷，雖然還不清楚要自付多少，但肯定能負(fù)擔(dān)了?！?/span>
“新年第一天就能用上這個(gè)藥，感覺自己幸運(yùn)到爆了！”杜先生對(duì)未來充滿憧憬，“希望自己以后能恢復(fù)健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢復(fù)健康?！?/span>
高價(jià)值罕見病藥物首次被納入醫(yī)保藥品目錄，彰顯了政府對(duì)罕見病患者群體藥品保障的高度重視。美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍說：“我們見證了患者群體從無藥可用，到迎來治療希望，再到今天享受醫(yī)保政策，家庭負(fù)擔(dān)大大減輕。這是全國SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物?！?/span>
據(jù)了解，自1月1日起
廣東將所有協(xié)議期內(nèi)談判藥品
及其同通用名藥品
全部列入“雙通道”管理藥品范圍
對(duì)包括諾西那生鈉在內(nèi)的
新增進(jìn)入目錄的67個(gè)談判藥品
確保每個(gè)地市至少有1家定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)
或定點(diǎn)零售藥店供應(yīng)
并能正常報(bào)銷
